((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de détails sur la tarification au paragraphe 4 et d'un avertissement sur la toxicité hépatique au paragraphe 10) par Sriparna Roy et Kamal Choudhury
La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé vendredi le médicament de Mirum Pharmaceuticals
MIRM.O contre les troubles génétiques, ce qui en fait le premier traitement d'une maladie rare qui interfère avec la capacité de l'organisme à traiter le cholestérol.
Les patients atteints de la maladie connue sous le nom de xanthomatose cérébrotendineuse sont incapables de décomposer correctement le cholestérol, ce qui entraîne une accumulation de toxines dans l'organisme au fil du temps.
Le médicament, vendu sous la marque Ctexli, est une forme d'acide chénodésoxycholique - un acide biliaire naturel qui a été approuvé à l'origine pour le traitement des personnes souffrant d'un type de calculs, appelés calculs radiotransparents, dans la vésicule biliaire.
Mirum a indiqué que les patients devraient payer 10 dollars ou moins pour le médicament par l'intermédiaire du programme de services de soutien aux patients de la société.
La société a eu accès au médicament oral grâce à l'acquisition du portefeuille de produits d'acides biliaires de Travere Therapeutics TVTX.O en 2023.
Dans un essai de 24 semaines, Ctexli, administré trois fois par jour, a montré une réduction significative du cholestanol plasmatique, un marqueur dont les faibles niveaux indiquent un métabolisme normal du cholestérol, par rapport au placebo.
Avant la décision de la FDA, Jonathan Wolleben, analyste chez JMP Securities, avait déclaré que l'autorisation de mise sur le marché offrirait au médicament une protection de sept ans contre les copies génériques et permettrait à l'entreprise de commercialiser le traitement, ce qui pourrait contribuer à augmenter le taux de diagnostic.
Jonathan Wolleben estime que le médicament pourrait probablement ajouter 150 à 200 millions de dollars de revenus supplémentaires pour le fabricant de médicaments Mirum d'ici à 2030.
Les médecins peuvent d'ores et déjà prescrire ce traitement, car la FDA en a déterminé la nécessité médicale aux États-Unis. En vertu de cette décision, un médicament est utilisé pour traiter ou prévenir une maladie ou un état pathologique grave pour lequel il n'existe pas d'alternative médicamenteuse ou thérapeutique acceptable.
Le régulateur de la santé a émis un avertissement concernant la toxicité hépatique du Ctexli, avec un risque accru pour les patients souffrant d'une maladie hépatique préexistante ou d'anomalies des voies biliaires.
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